ابداع اولین ژل ژن‌درمانی موضعی برای بهبود یک بیماری نادر پوستی



یک ژل که در «دانشگاه استنفورد» ابداع شده است، اولین موضع ژن‌درمانی است و می‌تواند به یک زخم‌های ناشی از بیماری نادر پوست کمک کند.

به گزارش ایسنا و به نقل از نیو اطلس، فاز سوم آزمایشی که اولین ژل مخصوص ژن‌درمانی موضعی در جهان را بررسی می‌کند، نتایج فوق‌العاده‌ای را در مورد کودکان مبتلا به یک بیماری نادر پوستی همراه با تاول گزارش داده است. این آزمایش نشان داد که ژل ارائه شده برای ژن‌درمانی، زخم‌هایی را که سالها باز کرده‌اند، به طور کامل التیام می‌بخشند.

«اپیدرمولیز بولوزا دیستروفیک» (DEB)، یک بیماری نادر پوستی است که با تاول زدن مداوم پوست می‌شود و زخم‌هایی را به جا می‌گذارند که بهبود نمی‌یابند. این بیماری به دلیل جهش در ژن «COL7A1» پدید می‌آید که باعث می‌شود بیمار نتواند تولید کند کلاژن کلیدی را تولید کند.

این درمان جدید که در «مدرسه پزشکی دانشگاه علوم پزشکی دانشگاه استنفورد» (Stanford University School of Medicine) ابداع شده است، ژلی است که برای رساندن نسخه‌های ژن COL7A1 به طور مستقیم به بافت زخم طراحی شده است. شاید این ژل به تولید‌های کلاژن مورد نیاز برای بهبود پوست کمک کند. ژن‌ها از طریق یک ویروس تغییریافته عامل تبخال منتقل می‌شوند که قادر به تکثیر و انتشار به سایر قسمت‌های بدن نیستند، اما می‌توانند از ایمنی بدن فرار کنند.

نتایج فاز سوم این آزمایش دوسوکور و کنترل‌شده با دارونما بسیار دیدنی هستند. بیماران به صورت با ژل تحت درمان قرار گرفتن و پس از ماه، ۷۱ درصد از افرادی که ژل فعال را دریافت کردند، به طور کامل بهبود یافتند. تا شش ماه بعد نیز ۶۷ درصد از زخم‌های درمان شده در آزمایش بهبود یافته بودند.

یکی از شرکت‌کنندگان در این آزمایش، یک جوان ۲۲ ساله به نام «وینچنزو ماسکولی»(Vincenzo Mascoli) است که در تمام عمر خود از زخم‌های باز رنج می‌برد اما در چند ماه پس از درمان با ژل، زخم‌های او بهبود پیدا می‌کند.

ماسکولی گفت: پس از چهار ماه، بهبودی را در زخم بزرگ پشتم دیدم که به مدت ۲۰ سال از آن رنج می‌بردم. پس از شش ماه، به طور کامل بهبود یافتن و درد بسیار کمتری داشت.

با وجود این نتایج مثبت، از آنجایی که کارل دائمی نیست، بسیاری از بیماران ممکن است برخی از زخم‌های خود در طی ماه‌های پس از پایان آزمایش بوده‌اند. پژوهشگران گفتند که این مشکلات مورد انتظار هستند، اما با توجه به این که اثر نامطلوبی با هیچ توصیه‌ای نمی‌تواند قابل درمان باشد، ممکن است طی دوره‌های زمانی طولانی‌تر باشند.

شرکت داروسازی «کریستال بیوتک»(Krystal Biotech) در حال حاضر از نزدیک با «سازمان غذا و داروی آمریکا» (FDA) برای پیشنهاد ژل به بازار همکاری می‌کند. انتظار میرود در سه ماه نخست سال ۲۰۲۳ در مورد این موضوع تصمیم گیری شود.

از آنجایی که DEB یک بیماری نادر است، این موضع ژن‌درمانی ویژه بر آن تأثیر می‌گذارد، احتمالاً اولین کاربردهای این درمان خواهد بود. دیگر از مشکلات پوستی ناشی از جهش های تک ژنی نیز وجود دارند که شاید بتوانند آنها را با این فناوری درمان کرد.

این ژندرمانی در شکل فعلی خود نمی‌تواند به پوست دست‌خورده نفوذ کند. بنابراین، فقط می‌توان‌ها را درمان کرد که از قبل وجود داشته‌اند، نه این که در وهله اول از بروز آن جلوگیری کنند. تکرار آزمایش این فناوری در آینده، حالت‌های دارورسانی متفاوت را بررسی خواهد کرد که می‌توان انواع بیماری‌های پوستی را هدف قرار داد.

این پژوهش، در «The New England Journal of Medicine» به چاپ رسید.

انتهای پیام



منبع