ویرایش ژن «کریسپر» بینایی موشها را بازگرداند

«کای یائو» (Kai Yao)، استاد «دانشگاه علم و صنعت ووهان» (WUST) گفت: با ویرایشوم سلول‌های عصبی شبکیه، به‌ویژه گیرنده‌های نوری ناسالم یا در حال مرگ، شواهد بسیار قانع‌کننده‌تری را در کاربردهای بالقوه روش‌های ویرایش ژنی، گفت. برای درمان بیماری‌هایی مانند رتینیت پیگمنتوزا می‌دهد.

زمانی که PESpRY برای هدف قرار دادن سیستم ژن جهشیافته PDE6b برنامه ریزی شد، جهش را به طور مستقیم اصلاح کند و فعالیت آنزیم را در شبکیه چشم موش بازگرداند. این کار از مصرف‌های میله‌های و مخروطی نور جلوگیری کرد و واکنش آنها را نسبت به نور بازگرداند.

در این پژوهش، از یک نوع جدید و بسیار متنوع از روش ویرایش ژن «کریسپر» (CRISPR) استفاده می‌شود که پتانسیل لازم را برای بهبود سلامتی از جهش‌های ژنتیکی بیماری‌ها استفاده می‌کند.

انتهای پیام



منبع

یائو و همکارانش کردند بینایی موش های مبتلا به رتینیت پیگمنتوزا را بازگردانند که در اثر بروز جهش در ژن رمز آنزیم حیاتی «PDE6b» ایجاد شد. گروه یائو برای انجام این کار، یک سیستم جدید و همه کاره کریسپر به نام «PESpRY» را ابداع کرد که می‌توان آن را برای اصلاح بسیاری از انواع مختلف جهش‌های ژنتیکی، صرف نظر از این‌که در کدام قسمت ژنوم رخ می‌دهند، برنامه‌ریزی کرد.

این پژوهش در «Journal of Experimental Medicine» به چاپ رسید.

به گزارش ایسنا و به نقل از نوروساینس نیوز، پژوهشگران چینی با موفقیت بینایی موش‌های مبتلا به «ورم رنگیزه‌ای شبکیه» یا «رتینیت پیگمنتوزا» (Retinitis pigmentosa) را که یکی از علل اصلی نابینایی در انسان است، باز می‌کنند.

روش ویرایش ژن «کریسپر» در آزمایش با موفقیت بینایی را به موش‌های مبتلا به یک بیماری ارثی بازگرداند.

بخوان  یک‌چاله گرسنه در نزدیک‌ترین فاصله به زمین کشف شد

رتینیت پیگمنتوزا می‌تواند به دلیل بروز جهش در بیش از ۱۰۰ ژن مختلف وجود بیاید و تخمین زده می‌شود که از هر ۴۰۰۰ نفر، بینایی یک نفر را مختل می‌کند. این بیماری با اختلال عملکرد و سلول‌های مرگ‌ومیله‌ای حساس به نور کم می‌شود، سپس به سلول‌های مخروطی مورد نیاز برای مشاهده رنگی گسترش می‌یابد و در نهایت به صورت شدید و غیرقابل برگشتی می‌شود.

ویرایش ژن «کریسپر» بینایی موشها را بازگرداند

یائو و همکارانش، آزمایش‌های رفتاری گوناگونی را انجام دادند تا بتوانند که موش‌های اصلاح‌شده ژنتیکی، بینایی خود را حتی تا سنین بالا حفظ کرده‌اند، انجام دهند. برای مثال، موش‌های بررسی موارد مشابه موش‌های سالم و معمولی، راه خود را از میان یک پیچ وخم آبی پیدا کنند و در واکنش به محرک‌های بینایی، حرکات معمولی سر را نشان دهند.

پژوهشگران پیشتر از ویرایش ژن برای بازگرداندن بینایی موش‌های مبتلا به بیماری‌های ژنتیکی مانند «لبر آموروزیس مادرزادی» (LCA) استفاده کرده‌اند. این بیماری، بر لایه‌های سلول‌های غیر عصبی چشم موسوم به اپیتلیوم رنگدانه شبکیه اثر می‌گذارد که از سلول‌های میله‌ای و مخروطی دریافت نور حمایت می‌کند. در هر حال، بیشتر انواع ارثی نابینایی از جمله رتینیت پیگمنتوزا، ناشی از ژنتیکی در خود گیرنده های نوری عصبی هستند.

یائون گفت که هنوز بررسی باید انجام شود تا بتوان از ایمنی و اثربخشی PESpRY را در انسان‌ها ثابت کرد. وی افزود: با وجود این، پژوهش ما شواهد قابل‌توجهی را در مورد کاربرد درون‌تنی این راه‌حل جدید ویرایش ژن و پتانسیل آن در زمینه‌های مختلف پژوهشی و درمانی، به‌ویژه برای بیماری‌های ارثی شبکیه مانند رتینیت پیگمنتوزا می‌کند.