سازمان غذا و داروی ایالات متحده برای اولین بار روش درمانی، اصلاح ژن را بر اساس فناوری کریسپر (CRISPR) تایید کرد و به دو روش درمانی جدید که بیماری کم‌خونی داسی‌شکل را درمان می‌کند، چراغ سبز نشان داد.
به گزارش ایسنا و به نقل از انگجت، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در یک تصمیم مهم، دو روش درمانی جدید را برای درمان بیماری کم‌خونی سلول‌های داسی‌شکل(بیماری سلول داسی‌شکل) در 12 سال و بالاتر تایید کرد که یکی از آنها یعنی درمان ابداعی Casgevy از شرکت ورتکس(Vertex) ) برای اولین بار از ویرایش فناوری استفاده شده است.
هر دوی این مسیرها را برای درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل ایجاد می‌کند که یک گلبول‌های خونی را به‌عنوان تعریف می‌کند که نمی‌تواند به درستی درمان‌ها را حمل کند و به بحران‌های انسداد دردناک و آسیب‌دیدگی تبدیل شود.
کم‌خونی داسی‌شکل یک بیماری ژنتیکی و یک اختلال خونی است که با هموگلوبین معیوب شناخته می‌شود. هموگلوبین طبیعی، صاف و گرد است و به سلول اجازه عبور آسان از مویرگ‌های خونی را می‌دهد. سلول‌های هموگلوبین داسی‌شکل اما صاف و به شکل داس هستند. این سلولها به شکل خوشه‌ای و در کنار همدیگر قرار دارند، بنابراین به راحتی از مویرگ‌های عبوری نمی‌کنند. این خوشه ها به توقف جریان خون حمل‌کننده می‌گردند. سلولها با هموگلوبین طبیعی که بیش از ۱۲۰ روز زنده هستند، سلول‌های داسی بعد از ۱۰ تا ۲۰ روز از بین می‌روند. این روند طی یک دوره مزمن به بروز کم‌خونی می‌شود.
این بیماری به ویژه در میان آمریکایی‌های آفریقایی‌تبار و به میزان کمتری در میان آمریکایی‌های اسپانیایی‌تبار شایع است.
پیوند مغز در حال حاضر تنها درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل است، اما نیاز به اهداءکنندگان به بیماران و بیمارانی که به همراه دارد.
در حالی که هر دو روش درمانی از تکنیک‌های ویرایش ژن استفاده می‌کنند، روش ویرایش ژنوم کریسپر کس9 شرکت ورتکس با برش یا پیوند دیان‌ای در مناطق انتخابی کار می‌کند. بیماران ابتدا خونگیری می‌کنند تا سلول‌های بنیادی را جدا کنند و آنها را با فناوری کریسپر ویرایش کنند. سپس آنها را تحت یک شیمی‌درمانی قرار می‌دهند تا برخی از سلول‌های مغز را حذف کنند، بنابراین سلول‌های بنیادی ویرایش شده را می‌توان در یک تزریق مجدد به بدن معرفی کرد.
هر دو تایید بر اساس مطالعاتی است که اثربخشی و ایمنی این درمان‌های جدید را در مطالعات بالینی ارزیابی کرده است.
شرکت‌کنندگان در مطالعه درمان Casgevy گزارش دادند که در طول ۲۴ ماه، ۱۲ ماه متوالی «انسداد دردناک شدید» را تجربه نکردند. به طور مشابه، بیمار تحت درمان با روش Lyfgenia نیز به مدت ۶ تا ۱۸ ماه پس از درمان «بحران درد» را تجربه نکردند.
تصمیم سازمان غذای آمریکا و داروی آمریکا به منظور تنظیم‌کننده‌ها در بریتانیا و همچنین سازمان تنظیم مقررات ملی سلامت در بحرین هر دو به روش ابداعی شرکت Vertex سبز نشان می‌دهد.
درمان یک درمان بر فناوری کریسپر، فرصتی برای نوآوری بیشتر در فضای ویرایش ژن و درمان بیماری‌های مختلف از سرطان گرفته تا بیماری‌های قلبی و آلزایمر ایجاد می‌کند.
نیکول وردون، مدیر دفتر محصولات درمانی در مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک FDA می‌گوید: ژن‌درمانی نوید ارائه درمان‌های هدفمندتر و دستگاه‌ها را می‌دهد، به ویژه برای بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر که گزینه‌های درمانی فعلی برای آنها محدود است.
انتهای پیام